Çin və Amerika molekulyar bioloqları OTOF geninin zədələnməsi ilə əlaqəli anadangəlmə karlıq üçün hazırladıqları gen terapiyasının ilk genişmiqyaslı sınaqlarını başa çatdırdılar.
Korrekt.az xəbər verir ki, ABŞ-dakı Massaçusets Göz və Burun Xəstəxanasının (MEE) mətbuat xidməti bildirib ki, bu, könüllülərin 90%-də eşitməni bərpa edib və müalicəyə başladıqdan sonra 2,5 ildən çox müddət ərzində effektivliyini qoruyub saxlayıb. Bu barədə TASS məlumat verib.
“Bir neçə klinikanın iştirakı ilə eyni vaxtda aparılan bu klinik sınaqlar, OTOF genindəki mutasiyalarla mübarizə aparmaq məqsədi daşıyan hazırladığımız gen terapiyasının yüksək effektivliyini təsdiqlədi. Bu təcrübələr terapiyanın adi xəstəxanalarda tətbiqinin mümkünlüyünü göstərdi ki, bu da onu mümkün qədər çox xəstə üçün əlçatan edəcək”, – Fudan Universitetinin (Çin) professoru Şu Yilay bildirib.
Hesabatda qeyd edildiyi kimi, alimlər tərəfindən hazırlanan gen terapiyası insanın daxili qulağının hüceyrələrinə nüfuz edə bilən adeno ilə əlaqəli AAV9 virusuna əsaslanır. Alimlər bu virus hissəciklərini anadangəlmə karlıq olan bir çox insanda strukturu zədələnmiş OTOF geninin funksional versiyasını qulaq hüceyrələrinə çatdırmaq üçün modifikasiya etdilər.
Bu DNT seqmenti, daxili qulağın tük hüceyrələrində akustik titrəmələrin elektrik impulslarına çevrilməsində əsas rol oynayan və tam eşitmə itkisinə səbəb olan zülal molekullarının sintezindən məsuldur. Bir neçə il əvvəl bioloqlar siçanlar və kiçik könüllü qrupları üzərində aparılan təcrübələrdə bu vəziyyətin bu karlıq forması olan insanlara hazırladıqları terapiya tətbiq etməklə qarşısını almaq mümkün olduğunu nümayiş etdirdilər.
Bu yaxınlarda tədqiqatçılar DNT-sində OTOF genində mutasiyalar olan bir neçə aydan 32 yaşa qədər 42 Çin sakinini əhatə edən bu terapiyanın son sınaq mərhələsinin nəticələrini ümumiləşdirdilər. Alimlər iştirakçıların eşitmə orqanlarına gen terapiyasının bir-üç dozasını vurdular və sonra 2,5 il ərzində könüllülərin eşitmə itiliyindəki dəyişiklikləri izlədilər.
Tədqiqatçılar tərəfindən aparılan müşahidələr göstərdi ki, müalicədən cəmi bir neçə həftə sonra yetkin iştirakçıların 66%-i də daxil olmaqla könüllülərin 90%-də eşitmə nəzərəçarpacaq dərəcədə yaxşılaşıb və bu müsbət təsir bütün müşahidə müddəti ərzində qorunub saxlanılıb. Bundan əlavə, bioloqlar terapiyadan həyati təhlükə yaradan heç bir yan təsir qeydə almadılar ki, bu da onun anadangəlmə karlığın müalicəsində gələcəkdə istifadəsi üçün böyük potensiala malik olduğunu göstərir.
